主講嘉賓袁少雄女士，作為新領先醫藥臨床事業部核心管理人才，全面統籌公司臨床開發戰略與執行，直接分管醫學、商務與數統三大核心部門。在創新藥研發領域深耕十余年，從臨床試驗方案設計、跨團隊項目管理及藥品注冊申報等多方面積累了豐富的實戰經驗，始終致力于中國創新藥的推動與發展。

 

直播回放

隨著醫藥研發環境的不斷變化和監管要求的日益嚴格，傳統的臨床開發模式面臨諸多挑戰。以終為始（End-to-End）臨床開發設計作為一種創新策略，我們需要從藥物研發初期即明確最終上市目標和患者需求，優化臨床試驗設計和資源配置，提高研發效率和成功率。

靈活方案設計是達成臨床開發目標的關鍵手段。在療法選擇上，雙特異性抗體、CPIs、TCE、CAR-T 等創新療法成效顯著，如 CD19 和 BCMA 雙靶點 CAR-T 可覆蓋全階段 B 細胞相關疾病治療；試驗設計方面，BOIN 設計、i3+3 設計等設計的優劣勢比較，成組序貫設計、樣本量再估計設計等適應性設計能根據試驗進展動態調整；同時，ADC、PDC、ACC 等不同技術路徑各有優劣，可結合靶向性、療效、安全性等需求靈活選擇。
 

經典案例為臨床開發提供了豐富的實踐啟示。腫瘤治療領域，雙特異性抗體通過雙通路信號阻斷、免疫檢查點等機制發揮作用，如 Amivantamab 靶向 EGFR×c-Met 治療 NSCLC；定量藥理在臨床試驗過程中的引用，例如成人劑量推導兒童用藥劑量， 暴露 - 生物標志物 - 療效關系優化給藥方案；基因治療領域，針對 DMD 的外顯子跳躍、基因替代等療法取得突破，為罕見病治療提供了新技術。 
 

人工智能正為臨床開發帶來全方位創新變革。數據管理層面，AI 通過 NLP 技術實現非結構化數據轉化，自動化完成數據清洗、質量控制與分析，合成數據技術突破隱私限制；試驗執行階段，AI 可輔助優化試驗方案、智能匹配招募患者、通過聊天機器人與可穿戴設備提升患者依從性，還能優化研究中心資源分配等。 
 

跨學科合作與持續創新能力是臨床開發成功的重要支撐。早期臨床開發階段，定量藥理、醫學、統計協同確定起始劑量與試驗方案，注冊部門提前介入保障設計符合注冊要求；關鍵開發及申報階段，醫學與統計明確試驗終點與分析方法，定量藥理助力劑量選擇與特殊人群識別，注冊部門主導整合資料形成完整 “產品故事”。 
 

總結而言，以終為始的策略貫穿臨床開發全流程，在提升研發效率、聚焦患者需求、應對監管挑戰中發揮核心作用。未來，AI 與真實世界研究的深度融合將推動數據驅動研發模式變革，監管科學將持續創新以適配新藥研發的復雜性與國際化需求，患者參與模式也將從被動接受轉向主動共創。行業需構建全生命周期的 “終始閉環”，強化跨部門協作與終點目標導向，在保障合規性的同時持續創新，實現臨床價值與市場價值的最大化。 
 

北京新領先醫藥始終致力于通過專業的臨床開發戰略與執行能力，推動創新藥臨床產業進步。本次直播是公司分享行業經驗、搭建專業交流平臺的重要舉措，未來，新領先醫藥將繼續聚焦行業熱點與技術前沿，通過更多形式的專業分享與行業合作，傳遞先進研發理念與實操方法，與廣大醫藥研發從業者攜手，共同破解研發難題，助力中國醫藥產業邁向新高度。

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